GEN TERAPIYASINING ISTIQBOLLARI VA MUAMMOLARI (Barqaror Taraqqiyot va Rivojlanish Tamoyillari, 2023)
Gen terapiyasi - bu organizm hujayralariga begona DNK yoki RNK nuklein kislotalarini kiritish orqali kasalliklarni davolash usuli hisoblanadi. Terapevtik ta’sir kiritilgan DNK yoki RNK tarkibidagi genetik ma’lumotlardan kelib chiqadi. U kasal odamning nuqsonli genetik xususiyatlarini o‘zgartiradi va kasallikning (mutatsiyalangan gen, nuqsonli genetik material) olib tashlanishiga olib keladi. Hozirgi vaqtda bitta gendagi mutatsiyalar natijasida kelib chiqqan irsiy kasalliklar ko‘pincha gen terapiyasi bilan davolanadi. Bularga mukovistsidoz, gemofiliya A va B, Duchebbe mushak distrofiyasi, SCID, oilaviy giperxolesterolemiya, fenilketonuriya va o‘roqsimon hujayrali anemiya kiradi.